Pfizer – Cáncer colorrectal: una nueva indicación terapéutica

La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó la utilización de la droga encorafenib, en combinación con cetuximab y quimioterapia, para el tratamiento en primera línea de pacientes adultos con cáncer colorrectal metastásico, con una mutación genética específica denominada BRAF V600E. Se trata del primer y único régimen combinado con terapia dirigida que – de acuerdo a un informe recientemente publicado por The New England Journal of Medicine – mejora significativamente los resultados de supervivencia en pacientes sin tratamiento previo con este subtipo específico de cáncer colorrectal metastásico.
El cáncer colorrectal (CCR) es el segundo tipo de cáncer con mayor incidencia en la Argentina y es el segundo que provoca mayor mortalidad en el país, después del cáncer de pulmón, representando cerca del 12% de las muertes por cáncer a nivel nacional. Se estiman casi 16.000 nuevos casos por año y afecta a hombres y a mujeres por igual. Esta enfermedad puede tener buen pronóstico si se detecta de manera temprana, sin embargo, más del 50% de los casos se diagnostican en estadío metastásico.

Encorafenib es una terapia dirigida que, en combinación con cetuximab y quimioterapia, demostró beneficios significativos en la primera línea de tratamiento del cáncer colorrectal (colon y recto) con mutación BRAF V600E en estadio metastásico. Según datos recientes que se presentaron en la Reunión Anual 2025 de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO®) y simultáneamente en el New England Journal of Medicine, el ensayo de fase 3 BREAKWATER mostró que esta terapia logra una reducción del 51% en el riesgo de muerte en comparación con el tratamiento estándar. Asimismo, demostró una reducción del 47% en el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte frente al tratamiento estándar, cumpliendo con el criterio principal doble del ensayo de supervivencia libre de progresión.

“Los pacientes diagnosticados con cáncer colorrectal metastásico que presentan la mutación BRAF V600E se enfrentan a un tumor agresivo que a menudo no responde bien a la quimioterapia estándar” explicó doctor Juan Manuel O´Connor, jefe del área de tumores gastrointestinales del Instituto Alexander Fleming (M.N 102.684). “Los resultados del estudio BREAKWATER son los primeros resultados prometedores de supervivencia reportados para el cáncer colorrectal metastásico con mutación BRAF en el contexto de primera línea, lo que representa un avance revolucionario para esos pacientes”.

Encorafenib inhibe la acción de una vía (denominada MAPK), responsable de estimular el crecimiento y la proliferación de células tumorales. Se administra en combinación con cetuximab, un anticuerpo monoclonal que ataca al receptor del factor de crecimiento epidérmico (EGFR), una proteína que se encuentra alterada en las células malignas, favoreciendo su crecimiento y multiplicación. De esta manera, inhiben el crecimiento de las celulares tumorales.

CCR: una enfermedad silenciosa
El cáncer colorrectal comienza con una proliferación de células que se forman en el intestino grueso. Estos grupos de células son conocidas como pólipos y, si bien suelen ser benignos, pueden evolucionar de manera gradual si no se identifican y eliminan oportunamente.
Muchas personas con cáncer colorrectal no presentan síntomas al comienzo de la enfermedad. Asimismo, estos síntomas pueden variar: desde cambios en los hábitos intestinales (como diarrea o estreñimiento frecuentes), sangrado rectal, sangre en las heces y molestias en la zona abdominal (como calambres, gases o dolor), hasta debilidad y cansancio, pérdida de peso involuntaria, entre otros. Habitualmente, estos indicios también pueden ser asociados a otras afecciones. Cuando la causa de los síntomas son producto de un cáncer colorrectal, su manifestación suele hacerse visible cuando el cáncer ya se ha propagado.

Hoy se estima que un 4% de la población mundial tendrá cáncer colorrectal en algún momento de su vida. En este contexto, el doctor Mariano Dioca, médico oncólogo del departamento de tumores digestivos del Instituto Ángel Roffo (M.N 110.175) explica que: “Si bien la mayoría de los diagnósticos se presentan en adultos de 50 años o más, se observa un incremento progresivo de casos en adultos cada vez más jóvenes. Si bien la edad es uno de los principales factores de riesgo, la enfermedad puede aparecer a cualquier edad y, por ende, no debemos ignorar aspectos como el consumo de tabaco, el sedentarismo, tener antecedentes personales y familiares, tener enfermedades inflamatorias intestinales (como colitis ulcerosa o enfermedad de Crohn) o llevar una dieta con alto contenido en grasas y baja en fibra. Asimismo, existen muchos prejuicios o limitaciones sobre los estudios de rutina – como la colonoscopia o las pruebas en heces fecales – lo cual dificulta la detección temprana del cáncer colorrectal y hace que, aún hoy, su índice de mortalidad sea alto”.

Acerca de la mutación BRAF y cómo detectarla
El CCR es una enfermedad de comportamiento heterogéneo y su origen puede estar asociado a distintas mutaciones genéticas. La mutación BRAF es una de las más comunes en los casos de CCR metastásico: representa entre el 8% y 10% de los casos y es considerada una de las más agresivas.

Las pruebas de testeo molecular – que pueden llevarse a cabo con una muestra de tejido tumoral y/o una muestra de sangre – son una forma de identificar este tipo de mutaciones. Los biomarcadores (genes, proteínas y otras sustancias que suelen producir las células en respuesta al cáncer) ofrecen información específica sobre la enfermedad en ese individuo en particular, así como también su capacidad de respuesta ante diferentes tratamientos.

“La identificación temprana de biomarcadores específicos ha demostrado ser fundamental en la toma de decisiones clínicas, permitiendo optimizar los resultados terapéuticos de nuestros pacientes. En este sentido, el avance de la Medicina de Precisión nos ha llevado de enfoques tardíos a estrategias más tempranas en la evolución de la enfermedad” agregó el Dr. O´Connor.

Además, el doctor Mariano Dioca, médico oncólogo del departamento de tumores digestivos del Instituto Ángel Roffo (M.N 110.175) sostuvo que: “más allá de que la prevención siempre es la mejor medicina, si el diagnóstico ya está presente, la detección de biomarcadores puede mostrar al equipo médico cómo puede progresar el cáncer con el tiempo y qué medidas son más acertadas para ayudar a los pacientes a revertir el impacto de la enfermedad”.

Pfizer: Innovaciones que cambian la vida de los pacientes
En Pfizer, aplicamos la ciencia y nuestros recursos globales para traer a las personas terapias que extiendan y mejoren significativamente sus vidas. Nos esforzamos por establecer el estándar de calidad, seguridad y valor en el descubrimiento, desarrollo y manufactura de productos para el cuidado de la salud, incluyendo medicamentos y vacunas innovadores. Cada día, los colegas de Pfizer trabajan a lo largo de mercados desarrollados y emergentes para aumentar el bienestar, la prevención y los tratamientos para las más temidas enfermedades de nuestros tiempos. Consistente con nuestra responsabilidad como una de las principales compañías biofarmacéuticas e innovadoras del mundo, colaboramos con los profesionales de la salud, gobiernos y las comunidades locales para apoyar y expandir el acceso a la atención de la salud confiable y accesible alrededor del mundo. Por más de 175 años, hemos trabajado para hacer la diferencia para todos aquellos que confían en nosotros.
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